Myelofibrose

Medizin am Abend Fazit: JUMP Studie zeigt Wirksamkeit von Ruxolitinib bei Myelofibrose mit niedrigen Blutplättchenzahlen

Im Rahmen des Kompetenznetzes Leukämien werden in Deutschland von der
Arbeitsgruppe „myeloproliferative Neoplasien“ Therapiestudien zur
Verbesserung bzw. Optimierung der Behandlung von Patienten mit
myeloproliferativen Erkrankungen durchgeführt. In der sogenannten JUMP
Studie konnte erstmals die Wirksamkeit von Ruxolitinib auch bei Patienten
mit Myelofibrose und niedrigen Blutplättchenzahlen gezeigt werden. Mit
entsprechender Anpassung der Ruxolitinib Dosis profitierten die Patienten
sowohl von Seiten der Symptome als auch mit einem Rückgang der
krankheitsbedingten Milzvergrößerung.

In den COMFORT Studien konnte bei der Myelofibrose (MF) für Ruxolitinib
gegenüber Placebo bzw. „bester verfügbarer Therapie“ eine deutliche
Verbesserung der Lebensqualität und eine signifikante Reduktion der
krankheitsbedingten Milzvergrößerung in einem bisher bei konventioneller
Therapie nicht gekanntem Ausmaß erreicht werden. Ruxolitinib ist ein
Wirkstoff aus der Gruppe der Tyrosin-Kinase-Hemmer, der sich gezielt gegen
bestimmte Enzyme richtet, die bei Patienten mit Myelofibrose häufig
verändert oder fehlerhaft reguliert sind. Eine Nebenwirkung der Behandlung
mit Ruxolitinib ist die Erniedrigung der Zahl der Blutplättchen. Dies sind
Blutzellen, die eine wichtige Rolle in der Blutgerinnung spielen.

In die internationale Anschluss-Studie JUMP, die unter Beteiligung der
Arbeitsgruppe "myeloproliferative Neoplasien" des Kompetenznetzes
Leukämien durchgeführt wird, konnten bisher 1144 auswertbare Patienten
eingeschlossen werden. Patienten, die an der JUMP Studie teilnehmen,
leiden unter Myelofibrose mit mittlerem und hohem Risiko und weisen eine
mindestens 5 cm unter dem linken Rippenbogen tastbare Milzvergrößerung
auf.

In einer separaten Auswertung der JUMP Studie wurde die Effektivität und
Sicherheit von Ruxolitinib bei MF Patienten mit niedrigen
Blutplättchenzahlen (zwischen 50.000 und 100.000 pro Mikroliter)
untersucht. Für diese Analyse konnten 50 MF Patienten, die mindestens 6
Monate mit Ruxolitinib behandelt wurden, herangezogen werden. Die
Startdosis für Ruxolitinib betrug 5 mg jeweils morgens und abends, eine
Erhöhung konnte in 5 mg Schritten erfolgen.

Es zeigte sich in dieser Analyse, dass Ruxolitinib bei MF Patienten mit
niedrigen Blutplättchenzahlen ein ähnliches Sicherheitsprofil wie bei MF
Patienten mit normalen Blutplättchenzahlen aufwies. Die Effektivität von
Ruxolitinib war bezüglich der Verbesserung der Lebensqualität bzw.
Reduktion der MF bedingten Symptome unverändert gut. Lediglich die
Effektivität zur Verminderung der Milzvergrößerung (gemessen am Erreichen
einer mindestens 50-prozentigen Reduktion der tastbaren Milz unter dem
linken Rippenbogen) war bei MF Patienten mit niedrigen Blutplättchenzahlen
und entsprechenden niedrigeren Ruxolitinib Dosierungen etwas geringer
ausgeprägt. Zusammenfassend kann man feststellen, dass Ruxolitinib in
entsprechend niedrigeren Dosierungen auch bei MF Patienten mit
Blutplättchenzahlen zwischen 50.000 und 100.000 pro Mikroliter sicher und
hinreichend effektiv ist.

Medizin am Abend DirektKontakt

Dr. rer. nat. Sina Hehn, Informationszentrum im Kompetenznetz "Akute und
chronische Leukämien", Universitätsklinikum Frankfurt, Tel: +49 (0)69
6301-6429, E-Mail: info@kompetenznetz-leukaemie.de

Das Kompetenznetz Akute und chronische Leukämien wurde 1999 als eines der
ersten Kompetenznetze in der Medizin gegründet. Ziel ist der Aufbau eines
weltweit führenden kooperativen Leukämie-Netzwerks zur Verbesserung der
bevölkerungsbezogenen Versorgung und der gesundheitsbezogenen Forschung
bei akuten und chronischen Leukämien. Seit seiner Gründung strukturiert
das Netzwerk wesentliche Aktivitäten in der Leukämietherapie und
-forschung in Deutschland und unterstützt den Transfer wissenschaftlichen
Fortschritts von der Grundlagenforschung bis in die Patientenversorgung.