Anhaltspunkt für Nutzen bei kritischen angeborenen Herzfehlern / Nutzen
oder Schaden der Diagnose von anderen Erkrankungen ist unklar
Der Nutzen eines Pulsoxymetrie-Screenings von Neugeborenen auf kritische
angeborene Herzfehler, das die bisherigen Standarduntersuchungen ergänzt,
ist derzeit Gegenstand einer Untersuchung des Instituts für Qualität und
Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Die vorläufigen Ergebnisse
hat das Institut am 21. November 2014 veröffentlicht.
Demnach zeigt das Screening einen Anhaltspunkt für einen Nutzen: Mehr
Fälle von angeborenen Herzfehlern werden entdeckt, sodass mehr Neugeborene
frühzeitig behandelt und vor schweren Folgeschäden geschützt werden
können. Offen bleibt der Nutzen oder Schaden einer Diagnose von anderen
Erkrankungen, die beim Pulsoxymetrie-Screening zusätzlich entdeckt werden.
Bis zum 19. Dezember 2014 können interessierte Personen und Institutionen schriftliche Stellungnahmen zu diesem Vorbericht abgeben.
Kritische angeborene Herzfehler sind lebensbedrohlich
Angeborene Herzfehler (AHF) zeigen sich in Form von Fehlbildungen am
Herzen oder an herznahen Gefäßen. Führen solche Fehlbildungen nach der
Geburt schnell zu lebensbedrohlichen Störungen des Herz-Kreislauf-Systems,
spricht man von kritischen angeborenen Herzfehlern.
In Deutschland werden von 10 000 Kindern im Mittel 107,6 (= 1,1 %) mit
einem Herzfehler geboren. Von diesen 1,1 Prozent gelten etwa zehn Prozent
als kritische angeborene Herzfehler (kAHF). Sie führen nach der Geburt
schnell zu einer Unterversorgung mit Sauerstoff und zu einer Störung der
Herzfunktion und können ohne medizinische Versorgung zum Tod des Kindes
führen. Je früher die Diagnose auf solche Herzfehler erfolgt, desto besser
lassen sich Folgeschäden und Todesfälle durch eine frühzeitige Behandlung
verhindern.
Sauerstoffsättigung und Pulsfrequenz können Herzfehler anzeigen
In Deutschland werden bei der ersten und zweiten klinischen Untersuchung
nach der Geburt (U1 + U2) regelmäßig auch Herz und Pulsschlag von
Neugeborenen überprüft. Bei einem auffälligen Befund wird standardmäßig
eine Ultraschalluntersuchung (Echokardiografie) durchgeführt, die die
Anatomie und die Funktion des Herzens abbildet, und damit die Diagnose
eines Herzfehlers abgesichert.
Doch ein Fünftel bis ein Viertel der kritischen angeborenen Herzfehler
werden bei der U1 und der U2 nicht erkannt. Diese diagnostische Lücke soll
die zusätzliche Pulsoxymetrie schließen: Über die Haut werden dabei die
Sauerstoffsättigung des kindlichen Blutes und die Pulsfrequenz von
Blutgefäßen an Händen und/oder Füßen gemessen.
Gesunde Neugeborene haben durch die Untersuchung keinen direkten Nachteil,
weil die Methode nicht invasiv und einfach durchzuführen ist, also die
Kinder nicht besonders belastet. Eine niedrige Sauerstoffsättigung kann
allerdings auch ein Zeichen für andere Erkrankungen sein (z. B. nicht
kritische Herzfehler, Sepsis, Lungenerkrankungen, Anpassungsstörungen).
Deren Diagnose kann unnötige Untersuchungen und Behandlungen auslösen, die
für die Neugeborenen dann von Nachteil wären (Überdiagnose bzw.
Übertherapie).
Pulsoxymetrie als Ergänzung zur Standardtherapie
Im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) untersucht das IQWiG
den Nutzen des Pulsoxymetrie-Screenings von Neugeborenen auf kritische
angeborene Herzfehler (kAHF), das die bisherigen Standarduntersuchungen U1
+ U2 oder vergleichbare klinische Untersuchungen ergänzt.
In die Nutzenbewertung gingen insgesamt sechs Studien ein: eine
vergleichende Interventionsstudie und fünf Studien zur Bewertung der
diagnostischen Güte. Diese Testgüte-Studien kamen zusätzlich für die
Bewertung infrage, weil davon auszugehen ist, dass eine frühzeitige
Diagnose und Therapie der kAHF Komplikationen und Todesfälle verhindern
können.
Screening mit und ohne Pulsoxymetrie im Vergleich
Eine schwedische Interventionsstudie verglich ein Screening mit
Pulsoxymetrie ergänzend zur Standarduntersuchung mit einer klinischen
Routineuntersuchung, in der kein zusätzliches Pulsoxymetrie-Screening
durchgeführt wurde. In der Interventionsgruppe war der Anteil von
Neugeborenen, bei denen eine kAHF festgestellt wurde, etwas höher (0,13 %)
als in der Kontrollgruppe (0,10 %). Außerdem traten schwere präoperative
Azidosen (Übersäuerungen des Blutes) als weitere Anzeichen für eine
Unterversorgung mit Sauerstoff in der Interventionsgruppe deutlich
seltener auf als in der Kontrollgruppe. Diese Ergebnisse unterstützen die
Hypothese, dass Symptome und Beschwerden (Morbidität) bei Neugeborenen mit
kAHF durch das zusätzliche Pulsoxymetrie-Screening verringert werden
können.
Allerdings sind diese Ergebnisse mit Unsicherheit behaftet, weil die
Studie nicht randomisiert war und deshalb generell ein hohes
Verzerrungspotenzial hat. Aufgrund der Studiendurchführung lassen sich
auch Störfaktoren (Confounder) nicht ausschließen. Deshalb lässt sich
allein aus diesen Studienergebnissen kein Nutzen des Pulsoxymetrie-
Screenings ableiten.
Testgüte-Studien bestätigen Nutzen
Die fünf Studien zur diagnostischen Güte, die in die Nutzenbewertung
eingingen, zeigen übereinstimmend, dass mit dem Pulsoxymetrie-Screening
zusätzliche Neugeborene mit kAHF entdeckt werden können, die in der
klinischen Routineuntersuchung unauffällig waren. Unter der Annahme, dass
bei kAHF eine frühere Intervention Vorteile hat, leitet das IQWiG aus den
Ergebnissen der Testgüte-Studien einen Anhaltpunkt für einen Nutzen des
Pulsoxymetrie-Screenings als Ergänzung von Routineuntersuchungen ab.
Weil das Pulsoxymetrie-Screening in den Studien aber sehr unterschiedlich
angewendet wurde, lassen sich die Ergebnisse nicht in einer Meta-Analyse
gemeinsam auswerten. Aufgrund der unterschiedlichen Screening-Modelle in
den eingeschlossenen Studien sind auch keine eindeutigen Empfehlungen für
die Ausgestaltung einer Screening-Strategie (Zeitpunkt, Messorte,
Grenzwerte etc.) möglich.
Risiko von Überdiagnose und Übertherapie
Die Ergebnisse der Testgüte-Studien haben eine große Spannbreite: Ein
Viertel bis drei Viertel der Neugeborenen, bei denen man im Pulsoxymetrie-
Screening auffällige Befunde feststellte, hatten tatsächlich einen kAHF.
Daraus ergibt sich umgekehrt, dass ebenfalls ein Viertel bis drei Viertel
der im Pulsoxymetrie-Screening auffälligen Neugeborenen keinen kAHF
hatten. Bei diesen Fällen handelt es sich entweder um falsch-positive
Befunde oder um nicht kritische Herzfehler oder andere Erkrankungen, bei
denen ein Nutzen oder Schaden einer früheren Diagnose und früheren
Therapie ungeklärt ist. Zur Anzahl und zu möglichen Folgen falsch-
negativer Untersuchungsergebnisse aus dem Pulsoxymetrie-Screening lassen
die eingeschlossenen Studien ebenfalls keine Aussage zu.
„Wir haben zwar für das Pulsoxymetrie-Screening von Neugeborenen einen
Vorteil finden können, weil man hiermit kritische Herzfehler offenbar
besser entdecken kann“, so Stefan Sauerland, der Leiter des zuständigen
Ressorts beim IQWiG. „Eltern sollten im Vorfeld eines solchen Screenings
aber stets auch darüber informiert werden, dass falsch-positive
Untersuchungsergebnisse möglich sind und es dadurch zu unnötiger Besorgnis
und sogar zu unnötigen medizinischen Maßnahmen kommen kann.“
Zum Ablauf der Berichtserstellung
Den vorläufigen Berichtsplan für dieses Projekt hatte das IQWiG im Oktober
2013 vorgelegt und um Stellungnahmen gebeten. Diese wurden zusammen mit
einer Würdigung und dem überarbeiteten Berichtsplan im Februar 2014
publiziert. Stellungnahmen zu dem jetzt veröffentlichten Vorbericht werden
nach Ablauf der Frist gesichtet. Sofern sie Fragen offen lassen, werden
die Stellungnehmenden zu einer mündlichen Erörterung eingeladen.
Einen Überblick über Hintergrund, Vorgehensweise und weitere Ergebnisse
des Vorberichts gibt eine Kurzfassung.
Weitere Informationen finden Sie unter
https://www.iqwig.de/download/S13-01_Kurzfassung_Vorbericht_Pulsoxymetrie.pdf -
Kurzfassung zum Vorbericht
https://www.iqwig.de/de/projekte-ergebnisse/projekte/nichtmedikamentoese-verfahren/s13-01-screening-auf-kritische-angeborene-herzfehler-mittels-pulsoxymetrie-bei-neugeborenen.3681.html
oder Schaden der Diagnose von anderen Erkrankungen ist unklar
Der Nutzen eines Pulsoxymetrie-Screenings von Neugeborenen auf kritische
angeborene Herzfehler, das die bisherigen Standarduntersuchungen ergänzt,
ist derzeit Gegenstand einer Untersuchung des Instituts für Qualität und
Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Die vorläufigen Ergebnisse
hat das Institut am 21. November 2014 veröffentlicht.
Demnach zeigt das Screening einen Anhaltspunkt für einen Nutzen: Mehr
Fälle von angeborenen Herzfehlern werden entdeckt, sodass mehr Neugeborene
frühzeitig behandelt und vor schweren Folgeschäden geschützt werden
können. Offen bleibt der Nutzen oder Schaden einer Diagnose von anderen
Erkrankungen, die beim Pulsoxymetrie-Screening zusätzlich entdeckt werden.
Bis zum 19. Dezember 2014 können interessierte Personen und Institutionen schriftliche Stellungnahmen zu diesem Vorbericht abgeben.
Kritische angeborene Herzfehler sind lebensbedrohlich
Angeborene Herzfehler (AHF) zeigen sich in Form von Fehlbildungen am
Herzen oder an herznahen Gefäßen. Führen solche Fehlbildungen nach der
Geburt schnell zu lebensbedrohlichen Störungen des Herz-Kreislauf-Systems,
spricht man von kritischen angeborenen Herzfehlern.
In Deutschland werden von 10 000 Kindern im Mittel 107,6 (= 1,1 %) mit
einem Herzfehler geboren. Von diesen 1,1 Prozent gelten etwa zehn Prozent
als kritische angeborene Herzfehler (kAHF). Sie führen nach der Geburt
schnell zu einer Unterversorgung mit Sauerstoff und zu einer Störung der
Herzfunktion und können ohne medizinische Versorgung zum Tod des Kindes
führen. Je früher die Diagnose auf solche Herzfehler erfolgt, desto besser
lassen sich Folgeschäden und Todesfälle durch eine frühzeitige Behandlung
verhindern.
Sauerstoffsättigung und Pulsfrequenz können Herzfehler anzeigen
In Deutschland werden bei der ersten und zweiten klinischen Untersuchung
nach der Geburt (U1 + U2) regelmäßig auch Herz und Pulsschlag von
Neugeborenen überprüft. Bei einem auffälligen Befund wird standardmäßig
eine Ultraschalluntersuchung (Echokardiografie) durchgeführt, die die
Anatomie und die Funktion des Herzens abbildet, und damit die Diagnose
eines Herzfehlers abgesichert.
Doch ein Fünftel bis ein Viertel der kritischen angeborenen Herzfehler
werden bei der U1 und der U2 nicht erkannt. Diese diagnostische Lücke soll
die zusätzliche Pulsoxymetrie schließen: Über die Haut werden dabei die
Sauerstoffsättigung des kindlichen Blutes und die Pulsfrequenz von
Blutgefäßen an Händen und/oder Füßen gemessen.
Gesunde Neugeborene haben durch die Untersuchung keinen direkten Nachteil,
weil die Methode nicht invasiv und einfach durchzuführen ist, also die
Kinder nicht besonders belastet. Eine niedrige Sauerstoffsättigung kann
allerdings auch ein Zeichen für andere Erkrankungen sein (z. B. nicht
kritische Herzfehler, Sepsis, Lungenerkrankungen, Anpassungsstörungen).
Deren Diagnose kann unnötige Untersuchungen und Behandlungen auslösen, die
für die Neugeborenen dann von Nachteil wären (Überdiagnose bzw.
Übertherapie).
Pulsoxymetrie als Ergänzung zur Standardtherapie
Im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) untersucht das IQWiG
den Nutzen des Pulsoxymetrie-Screenings von Neugeborenen auf kritische
angeborene Herzfehler (kAHF), das die bisherigen Standarduntersuchungen U1
+ U2 oder vergleichbare klinische Untersuchungen ergänzt.
In die Nutzenbewertung gingen insgesamt sechs Studien ein: eine
vergleichende Interventionsstudie und fünf Studien zur Bewertung der
diagnostischen Güte. Diese Testgüte-Studien kamen zusätzlich für die
Bewertung infrage, weil davon auszugehen ist, dass eine frühzeitige
Diagnose und Therapie der kAHF Komplikationen und Todesfälle verhindern
können.
Screening mit und ohne Pulsoxymetrie im Vergleich
Eine schwedische Interventionsstudie verglich ein Screening mit
Pulsoxymetrie ergänzend zur Standarduntersuchung mit einer klinischen
Routineuntersuchung, in der kein zusätzliches Pulsoxymetrie-Screening
durchgeführt wurde. In der Interventionsgruppe war der Anteil von
Neugeborenen, bei denen eine kAHF festgestellt wurde, etwas höher (0,13 %)
als in der Kontrollgruppe (0,10 %). Außerdem traten schwere präoperative
Azidosen (Übersäuerungen des Blutes) als weitere Anzeichen für eine
Unterversorgung mit Sauerstoff in der Interventionsgruppe deutlich
seltener auf als in der Kontrollgruppe. Diese Ergebnisse unterstützen die
Hypothese, dass Symptome und Beschwerden (Morbidität) bei Neugeborenen mit
kAHF durch das zusätzliche Pulsoxymetrie-Screening verringert werden
können.
Allerdings sind diese Ergebnisse mit Unsicherheit behaftet, weil die
Studie nicht randomisiert war und deshalb generell ein hohes
Verzerrungspotenzial hat. Aufgrund der Studiendurchführung lassen sich
auch Störfaktoren (Confounder) nicht ausschließen. Deshalb lässt sich
allein aus diesen Studienergebnissen kein Nutzen des Pulsoxymetrie-
Screenings ableiten.
Testgüte-Studien bestätigen Nutzen
Die fünf Studien zur diagnostischen Güte, die in die Nutzenbewertung
eingingen, zeigen übereinstimmend, dass mit dem Pulsoxymetrie-Screening
zusätzliche Neugeborene mit kAHF entdeckt werden können, die in der
klinischen Routineuntersuchung unauffällig waren. Unter der Annahme, dass
bei kAHF eine frühere Intervention Vorteile hat, leitet das IQWiG aus den
Ergebnissen der Testgüte-Studien einen Anhaltpunkt für einen Nutzen des
Pulsoxymetrie-Screenings als Ergänzung von Routineuntersuchungen ab.
Weil das Pulsoxymetrie-Screening in den Studien aber sehr unterschiedlich
angewendet wurde, lassen sich die Ergebnisse nicht in einer Meta-Analyse
gemeinsam auswerten. Aufgrund der unterschiedlichen Screening-Modelle in
den eingeschlossenen Studien sind auch keine eindeutigen Empfehlungen für
die Ausgestaltung einer Screening-Strategie (Zeitpunkt, Messorte,
Grenzwerte etc.) möglich.
Risiko von Überdiagnose und Übertherapie
Die Ergebnisse der Testgüte-Studien haben eine große Spannbreite: Ein
Viertel bis drei Viertel der Neugeborenen, bei denen man im Pulsoxymetrie-
Screening auffällige Befunde feststellte, hatten tatsächlich einen kAHF.
Daraus ergibt sich umgekehrt, dass ebenfalls ein Viertel bis drei Viertel
der im Pulsoxymetrie-Screening auffälligen Neugeborenen keinen kAHF
hatten. Bei diesen Fällen handelt es sich entweder um falsch-positive
Befunde oder um nicht kritische Herzfehler oder andere Erkrankungen, bei
denen ein Nutzen oder Schaden einer früheren Diagnose und früheren
Therapie ungeklärt ist. Zur Anzahl und zu möglichen Folgen falsch-
negativer Untersuchungsergebnisse aus dem Pulsoxymetrie-Screening lassen
die eingeschlossenen Studien ebenfalls keine Aussage zu.
„Wir haben zwar für das Pulsoxymetrie-Screening von Neugeborenen einen
Vorteil finden können, weil man hiermit kritische Herzfehler offenbar
besser entdecken kann“, so Stefan Sauerland, der Leiter des zuständigen
Ressorts beim IQWiG. „Eltern sollten im Vorfeld eines solchen Screenings
aber stets auch darüber informiert werden, dass falsch-positive
Untersuchungsergebnisse möglich sind und es dadurch zu unnötiger Besorgnis
und sogar zu unnötigen medizinischen Maßnahmen kommen kann.“
Zum Ablauf der Berichtserstellung
Den vorläufigen Berichtsplan für dieses Projekt hatte das IQWiG im Oktober
2013 vorgelegt und um Stellungnahmen gebeten. Diese wurden zusammen mit
einer Würdigung und dem überarbeiteten Berichtsplan im Februar 2014
publiziert. Stellungnahmen zu dem jetzt veröffentlichten Vorbericht werden
nach Ablauf der Frist gesichtet. Sofern sie Fragen offen lassen, werden
die Stellungnehmenden zu einer mündlichen Erörterung eingeladen.
Einen Überblick über Hintergrund, Vorgehensweise und weitere Ergebnisse
des Vorberichts gibt eine Kurzfassung.
Weitere Informationen finden Sie unter
https://www.iqwig.de/download/S13-01_Kurzfassung_Vorbericht_Pulsoxymetrie.pdf -
Kurzfassung zum Vorbericht
https://www.iqwig.de/de/projekte-ergebnisse/projekte/nichtmedikamentoese-verfahren/s13-01-screening-auf-kritische-angeborene-herzfehler-mittels-pulsoxymetrie-bei-neugeborenen.3681.html
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